Nowy lek na mukowiscydozę refundowany od października – po raz pierwszy także przy rzadkich mutacjach

Lek Alyftrek będzie od 1 października refundowany dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku co najmniej sześciu lat – poinformował w piątek minister zdrowia publicznego Frank Vandenbroucke. Po raz pierwszy refundacją na takich samych zasadach zostaną objęte również osoby z rzadkimi mutacjami genetycznymi odpowiedzialnymi za rozwój choroby. Mukowiscydoza jest ciężkim schorzeniem, które znacząco wpływa na jakość życia pacjentów. W Belgii choruje na nią blisko 1 400 osób.

Alyftrek należy do grupy modulatorów CFTR. Preparat zawiera trzy substancje czynne i przyjmuje się go raz dziennie, podczas gdy stosowana obecnie kombinacja Kaftrio-Kalydeco wymaga dwóch dawek na dobę. Z dostępnych badań wynika, że Alyftrek pozwala utrzymać funkcję nerek i jakość życia na poziomie porównywalnym z dotychczasową terapią, a jednocześnie wyraźnie obniża stężenie jonów chlorkowych w pocie.

Kogo obejmie refundacja

Refundacja obejmie osoby w wieku co najmniej sześciu lat z częstą mutacją F508del, a także pacjentów z wybranymi rzadkimi mutacjami.

Dotychczasowe zasady refundacji kombinacji Kaftrio-Kalydeco oraz starszych modulatorów CFTR – Orkambi, Symkevi i Kalydeco – pozostaną bez zmian. W przypadku pacjentów z rzadkimi mutacjami przewidziano dwunastotygodniowy okres próbnego leczenia. W tym czasie będzie oceniane, czy terapia rzeczywiście prowadzi do poprawy klinicznej – wyjaśnia w komunikacie stowarzyszenie Muco, które z zadowoleniem przyjęło porozumienie zawarte między ministrem a firmą farmaceutyczną Vertex.

Najmłodsi pacjenci wciąż bez dostępu

Organizacja zwraca jednak uwagę, że pacjenci z mukowiscydozą i rzadkimi mutacjami nadal nie mają dostępu do preparatu Kaftrio. Lek ten może być stosowany już od drugiego roku życia, podczas gdy Alyftrek jest dostępny dopiero od szóstego roku życia. Oznacza to, że dzieci w wieku od dwóch do pięciu lat z rzadkimi mutacjami wciąż nie mają możliwości skorzystania z najlepszego dostępnego leczenia, czyli terapii modulatorem CFTR.