Pacjentki z rakiem piersi zbyt często otrzymują nowe leki onkologiczne, które w ich indywidualnym przypadku mogą nie przynosić realnych korzyści terapeutycznych. Do takich wniosków doszedł międzynarodowy zespół ekspertów kierowany przez naukowców z Uniwersyteckiego Szpitala w Leuven oraz Katolickiego Uniwersytetu w Leuven. Badacze wskazują, że firmy farmaceutyczne nie prowadzą wystarczających analiz pozwalających ustalić, które pacjentki rzeczywiście skorzystają z danej terapii, albo nie udostępniają posiadanych w tym zakresie danych.
Skuteczność ograniczona do niewielkiej grupy chorych
Nowoczesne leki stosowane w leczeniu raka piersi mogą ratować życie, jednak często okazują się skuteczne jedynie u niewielkiej, precyzyjnie określonej grupy pacjentek. Autorzy badania podkreślają, że w wielu przypadkach korzyści terapeutyczne dotyczą zaledwie 5–10 procent chorych z danym typem nowotworu.
Mimo to preparaty te są rutynowo przepisywane wszystkim pacjentkom spełniającym ogólne kryteria diagnostyczne. Wynika to z braku wiarygodnych biomarkerów, czyli cech biologicznych guza, które pozwalałyby przewidzieć skuteczność leczenia oraz ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u konkretnej osoby.
Dane istnieją, ale pozostają niedostępne
Zdaniem autorów publikacji, koncerny farmaceutyczne dysponują ogromnymi zbiorami danych pochodzących z badań klinicznych, które mogłyby posłużyć do identyfikacji biomarkerów. Dane te nie są jednak w wystarczającym stopniu udostępniane środowisku naukowemu.
Profesor Hans Wildiers, specjalista onkologii piersi z Uniwersyteckiego Szpitala w Leuven, uważa, że przyczyna jest przede wszystkim ekonomiczna. Ograniczenie liczby pacjentek kwalifikujących się do leczenia oznaczałoby mniejsze przychody ze sprzedaży leków. Jak zaznacza, z punktu widzenia biznesowego takie podejście może być zrozumiałe, jednak jego skutki ponoszą pacjentki, które narażone są na poważne działania niepożądane, a system ochrony zdrowia ponosi wysokie koszty terapii.
Badania bez realnego wpływu na praktykę kliniczną
Zespół profesora Wildiersa, wraz z 52 międzynarodowymi ekspertami onkologii oraz przedstawicielami organizacji pacjenckich, przeanalizował los próbek tkanek nowotworowych i danych medycznych pacjentek biorących udział w badaniach klinicznych nowych leków. Wniosek był jednoznaczny: żadne z dotychczasowych badań nad biomarkerami nie doprowadziło do ograniczenia stosowania danego leku do węższej grupy pacjentek.
Naukowcy apelują więc o większą transparentność i współpracę ze strony firm farmaceutycznych. Jak podkreśla profesor Wildiers, coraz częściej badania prowadzone są bez udziału środowisk akademickich. Badacze domagają się dostępu do danych z badań klinicznych, aby móc niezależnie ocenić, które pacjentki odnoszą rzeczywistą korzyść z leczenia, a które nie. Pozwoliłoby to zmniejszyć liczbę zbędnych terapii, ograniczyć działania niepożądane i obniżyć koszty leczenia.
Autorzy publikacji zaznaczają, że interesy komercyjne nie powinny być jedynym czynnikiem decydującym o tym, co dzieje się z próbkami nowotworowymi i danymi klinicznymi pacjentek.
Świadoma zgoda i współwłasność danych
Badacze postulują wprowadzenie rozwiązań umożliwiających pacjentkom uczestniczącym w badaniach klinicznych wyrażenie wyraźnej zgody na wykorzystanie ich danych w niezależnych badaniach akademickich. Proponują również współdzielenie własności próbek tkanek nowotworowych między firmami farmaceutycznymi a instytucjami naukowymi.
Christine Desmedt, kierująca Laboratorium Translacyjnych Badań nad Rakiem Piersi na Katolickim Uniwersytecie w Leuven, zwraca uwagę na niski poziom świadomości pacjentek. Wiele z nich nie wie, że ich lekarze prowadzący nie mają dostępu do próbek ani danych zgromadzonych w ramach badań klinicznych. Jej zdaniem sytuacja ta wymaga większej przejrzystości oraz odpowiednich regulacji prawnych. Jednocześnie podkreśla, że celem nie jest zniechęcanie pacjentek do udziału w badaniach klinicznych, które często zwiększają szanse na przeżycie lub wyleczenie.
Wyniki badania opublikowano w czasopiśmie naukowym JAMA Oncology.
Odpowiedź branży farmaceutycznej
Pharma.be, belgijskie stowarzyszenie firm farmaceutycznych, w pisemnym stanowisku zadeklarowało gotowość do dialogu w sprawie wniosków płynących z publikacji. Organizacja zaznaczyła jednak, że autorzy badania nie skontaktowali się z przedstawicielami branży przed jego opublikowaniem.
Stowarzyszenie poinformowało, że nie miało jeszcze możliwości szczegółowego zapoznania się z treścią artykułu naukowego, dlatego na tym etapie nie przedstawia pogłębionej reakcji. Pharma.be podkreśliło jednocześnie, że od lat zabiega o intensyfikację dialogu między wszystkimi uczestnikami systemu ochrony zdrowia i w 2025 roku podejmowało liczne inicjatywy na rzecz współpracy z lekarzami, organizacjami pacjenckimi oraz decydentami politycznymi.
