Naukowcy z Belgii dokonali przełomu w badaniach nad chorobą Parkinsona

Międzynarodowy zespół badaczy pod kierownictwem naukowców z Flamandzkiego Instytutu Biotechnologii (VIB) oraz KU Leuven opracował nową strategię terapeutyczną, która może otworzyć drogę do bardziej spersonalizowanego leczenia choroby Parkinsona. Opracowana metoda opiera się na przywracaniu prawidłowego działania wadliwych białek powiązanych z tym schorzeniem. Wyniki badań opublikowano w prestiżowym czasopiśmie naukowym Nature Communications.

Nanociała jako nowe narzędzie terapeutyczne

W swoich pracach badacze wykorzystali tzw. nanociała – niewielkie i stabilne fragmenty przeciwciał zdolne do wiązania się z konkretnymi strukturami wewnątrz komórek. To właśnie one stanowią kluczowy element nowej strategii leczenia.

Choroba Parkinsona jest drugą najczęściej diagnozowaną chorobą neurodegeneracyjną na świecie i dotyczy ponad 10 milionów osób. Prowadzi do postępujących zaburzeń ruchowych, problemów z równowagą, a w zaawansowanych stadiach może powodować także otępienie. Obecnie nie istnieje terapia, która pozwalałaby na całkowite wyleczenie tej choroby.

Mechanizm działania i obiecujące perspektywy

Badania koncentrują się na enzymie glukocerebrozydazy (GCase), który odpowiada za rozkład określonych lipidów w komórkach. U części pacjentów jego działanie jest zaburzone z powodu mutacji genetycznych, co prowadzi do gromadzenia się szkodliwych substancji w komórkach mózgu.

Naukowcy opracowali nanociała, które wiążą się z tym enzymem w nowy sposób, nie blokując jego miejsca aktywnego. Pozwala to na jego stabilizację, a nawet poprawę funkcjonowania. Badania laboratoryjne wykazały, że także uszkodzone warianty enzymu mogą odzyskać wyższą aktywność, a opracowana metoda działa skutecznie w przypadku różnych form białka. Wskazuje to na szeroki potencjał zastosowania terapii, także u pacjentów o odmiennych profilach genetycznych.

Zdaniem zespołu badawczego odkrycie wpisuje się w rozwój medycyny spersonalizowanej, w której leczenie jest dopasowywane do indywidualnych potrzeb pacjenta. Choć prace znajdują się jeszcze na etapie przedklinicznym, ich wyniki dają nadzieję na dalszy rozwój tej metody w przyszłości.