Komisja Europejska oficjalnie zatwierdziła we wtorek lecanemab – pierwszy w Unii Europejskiej lek ukierunkowany na leczenie choroby Alzheimera we wczesnym stadium. Preparat, należący do kategorii przeciwciał monoklonalnych, funkcjonuje już na rynkach zagranicznych, w tym amerykańskim, pod nazwą handlową Leqembi.
Mechanizm działania i innowacyjne podejście
Istotny przełom w podejściu terapeutycznym stanowi odmienny mechanizm działania leku. Zamiast koncentrować się na łagodzeniu objawów choroby, lecanemab atakuje jej fundamentalne procesy patologiczne. Takie ukierunkowanie terapii pozwala na zmniejszenie i spowolnienie postępującego spadku funkcji poznawczych u osób cierpiących na Alzheimera.
Skomplikowana droga do akceptacji przez europejskie instytucje
Proces zatwierdzenia leku na rynku europejskim napotykał znaczące przeszkody regulacyjne. Europejska Agencja Leków (EMA) początkowo zajęła negatywne stanowisko wobec dopuszczenia preparatu, argumentując, że potencjalne korzyści terapeutyczne nie równoważą zidentyfikowanych zagrożeń. W listopadzie 2024 roku nastąpił jednak zwrot w ocenie leku – EMA zmieniła swoje stanowisko, wydając pozytywną rekomendację, choć z istotnymi zastrzeżeniami odnośnie grupy docelowej pacjentów.
Precyzyjne określenie grupy docelowej
Zgodnie z decyzją regulacyjną, dostęp do leku będzie ściśle ograniczony do dokładnie określonej kategorii pacjentów. Terapia jest dedykowana osobom z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub wczesną demencją związaną z chorobą Alzheimera, które posiadają maksymalnie jedną kopię genu ApoE4 lub nie posiadają go wcale.
Ten genetyczny marker stanowi uznany czynnik ryzyka rozwoju choroby Alzheimera. Precyzyjne zawężenie grupy docelowej pacjentów wynika z obserwacji klinicznych, które wykazały u tych osób znacząco niższe ryzyko wystąpienia poważnych działań niepożądanych w porównaniu z pozostałymi uczestnikami badań.
Aspekty praktyczne i perspektywa dostępności
Za procedurę rejestracyjną lecanemabu na rynku europejskim odpowiedzialna jest firma farmaceutyczna Eisai. Zgodnie z protokołem terapeutycznym, lek aplikowany jest w formie iniekcji dożylnych w regularnych, dwutygodniowych odstępach.
Pomimo formalnego zatwierdzenia przez Komisję Europejską, rzeczywista dostępność preparatu dla pacjentów w krajach członkowskich UE może wymagać jeszcze kilkumiesięcznego okresu przygotowawczego, związanego z logistyką, ustaleniem zasad refundacji oraz przygotowaniem infrastruktury medycznej.
Decyzja regulacyjna stanowi istotny, lecz ograniczony krok naprzód w terapii choroby Alzheimera. Preparat, mimo innowacyjnego mechanizmu działania, będzie dostępny tylko dla wąskiej grupy pacjentów spełniających określone kryteria kliniczne i genetyczne, stanowiących mniejszość wśród wszystkich diagnozowanych przypadków tej choroby neurodegeneracyjnej.
