Nowy lek na mukowiscydozę refundowany od 1 października – po raz pierwszy także przy rzadkich mutacjach

Od 1 października 2026 r. w Belgii refundowany będzie lek Alyftrek przeznaczony dla pacjentów z mukowiscydozą w wieku co najmniej sześciu lat. Po raz pierwszy z takiego samego wsparcia skorzystają również osoby z rzadkimi mutacjami genetycznymi odpowiedzialnymi za tę chorobę.

Ciężka choroba przewlekła

Mukowiscydoza to ciężkie schorzenie, które w dużym stopniu obniża jakość życia chorych. W Belgii cierpi na nią blisko 1 400 osób.

Alyftrek należy do grupy modulatorów CFTR, czyli leków działających bezpośrednio na wadliwe białko, które wywołuje chorobę. Preparat zawiera trzy substancje czynne i przyjmuje się go raz dziennie, podczas gdy zalecane obecnie połączenie Kaftrio-Kalydeco wymaga dwóch dawek na dobę. Jak wynika z dostępnych badań, Alyftrek utrzymuje czynność płuc i jakość życia pacjentów na tym samym poziomie co dotychczasowa terapia.

Kto skorzysta z refundacji

Lek będzie odtąd refundowany dla chorych w wieku co najmniej sześciu lat, u których występuje częsta mutacja F508del, a także dla pacjentów z niektórymi rzadkimi mutacjami. Refundacja połączenia Kaftrio-Kalydeco oraz starszych modulatorów CFTR (Orkambi, Symkevi i Kalydeco) zostanie utrzymana na obowiązujących zasadach.

W przypadku pacjentów z rzadkimi mutacjami przewidziano 12-tygodniowe leczenie próbne. W tym czasie lekarze ocenią, czy przyjmowanie leku rzeczywiście przynosi poprawę stanu klinicznego.