Europejska Agencja Leków (EMA) wydała przełomową pozytywną opinię dotyczącą pierwszego preparatu zdolnego opóźnić rozwój cukrzycy typu 1. Lek teplizumab, wprowadzany na rynek pod nazwą Teizeild, może przesunąć w czasie wystąpienie pełnoobjawowej choroby nawet o trzy lata, pod warunkiem podania go pacjentom na bardzo wczesnym etapie – zanim pojawią się symptomy kliniczne.
Mechanizm działania i potencjał terapeutyczny
Profesor Chantal Mathieu, endokrynolożka z Uniwersyteckiego Szpitala w Leuven (UZ Leuven), podkreśla, że zatwierdzenie Teizeild to krok otwierający zupełnie nową perspektywę w leczeniu cukrzycy typu 1. Preparat może opóźnić konieczność rozpoczęcia insulinoterapii średnio o prawie trzy lata, co dla pacjentów oznacza dodatkowy czas wolny od codziennych zastrzyków oraz stałego monitorowania poziomu glukozy.
Ekspertka dodaje, że teplizumab to dopiero początek – w toku są kolejne badania nad terapiami, które mogą okazać się jeszcze skuteczniejsze w spowalnianiu procesów autoimmunologicznych lub nawet w zapobieganiu rozwojowi tej choroby.
Charakterystyka cukrzycy typu 1
Cukrzyca typu 1 jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której organizm niszczy komórki beta trzustki produkujące insulinę. Brak insuliny prowadzi do gwałtownego wzrostu poziomu glukozy i groźnych powikłań dotyczących naczyń krwionośnych, nerek, oczu czy układu nerwowego. Choroba najczęściej pojawia się w dzieciństwie lub młodej dorosłości i stanowi około 10 procent wszystkich przypadków cukrzycy. W Europie żyje z nią około 2,2 miliona mieszkańców.
Sposób podawania i grupa docelowa
Opracowany przez francuską firmę Sanofi lek podawany jest w formie dożylnej infuzji przez 14 kolejnych dni. Terapia przeznaczona jest dla pacjentów od ósmego roku życia, znajdujących się w przedklinicznym stadium choroby. Chodzi o osoby, które nie mają jeszcze objawów ani podwyższonej glikemii, lecz mają wykrywalne przeciwciała skierowane przeciwko komórkom beta.
Teplizumab jest przeciwciałem monoklonalnym ukierunkowanym na limfocyty T posiadające białko CD3 – komórki odpowiedzialne za niszczenie komórek beta trzustki i kluczowe w patogenezie choroby.
Znaczenie wczesnej diagnostyki
Skuteczność leku pokazuje, jak ważne jest aktywne identyfikowanie osób zagrożonych. Obecnie programy badań przesiewowych obejmują głównie rodziny, w których choroba już występuje, ale profesor Mathieu ma nadzieję na ich rozszerzenie na populację ogólną. Wczesne wykrycie przeciwciał mogłoby otworzyć drogę do terapii, zanim dojdzie do nieodwracalnego zniszczenia komórek beta.
Droga do dostępności w praktyce klinicznej
Pozytywna opinia EMA to ważny krok, ale nie oznacza jeszcze natychmiastowej dostępności leku. Komisja Europejska najprawdopodobniej zatwierdzi go formalnie, natomiast państwa członkowskie muszą następnie zdecydować o dopuszczeniu i refundacji na poziomie krajowym.
W Belgii konieczna będzie ocena, czy wyniki badań są wystarczająco solidne, aby objąć terapię refundacją. Bez tego koszt leczenia biologicznego będzie dla wielu pacjentów barierą nie do pokonania. Profesor Mathieu wyraża jednak nadzieję, że Teizeild wyznaczy początek nowej epoki, w której leczenie cukrzycy typu 1 nie będzie polegało jedynie na kontrolowaniu objawów, ale także na interwencji we wczesnych etapach choroby, a w przyszłości – być może na jej zapobieganiu.
Wprowadzenie pierwszego leku opóźniającego rozwój cukrzycy typu 1 otwiera nowy rozdział dla milionów osób zagrożonych tą chorobą, dając nadzieję na wydłużenie okresu życia bez insulinoterapii i zmniejszenie ryzyka późnych powikłań.
