Uzyskanie statusu leku sierocego dla kandydata na lek przeciwko udarowi krwotocznemu to ogromne osiągnięcie dla firmy Bioxodes. „To dla nas niezwykle istotne” – podkreśla Marc Dechamps, dyrektor generalny firmy biotechnologicznej, która działa w BioParku w Gosselies. Decyzja o przyznaniu tej klasyfikacji została niemal równocześnie zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych i Europie, co stanowi kluczowy krok w dalszym rozwoju innowacyjnej terapii.
Lek sieroce – wsparcie dla terapii rzadkich schorzeń
Leki sieroce są przeznaczone do leczenia chorób rzadkich i poważnych, które dotykają bardzo ograniczoną liczbę pacjentów. W Unii Europejskiej oznacza to schorzenia występujące nie częściej niż u pięciu osób na 10 000. Ze względu na rzadkość tych przypadków, badania nad nowymi terapiami często borykają się z problemem niewystarczającego finansowania.
Otrzymanie tej klasyfikacji zarówno od Europejskiej Agencji Leków (EMA), jak i Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) otwiera przed Bioxodes szereg korzyści, które mogą przyspieszyć rozwój ich terapii.
Powaga udarów krwotocznych
Choć tylko 13% wszystkich udarów mózgu to udary krwotoczne, odpowiadają one za aż 40% zgonów związanych z tego typu incydentami. Często prowadzą do trwałych lub długoterminowych niepełnosprawności. Obecne metody leczenia skupiają się głównie na monitorowaniu pacjentów i ich stabilizacji, unikając stosowania leków przeciwzakrzepowych, które mogłyby zwiększyć ryzyko krwawienia.
Innowacyjna terapia inspirowana naturą
Bioxodes koncentruje się na rozwoju nowatorskich terapii przeciwko schorzeniom zakrzepowo-zapalnym. W centrum ich badań znajduje się BIOX-101 – lek opracowany na bazie substancji pochodzącej z śliny kleszczy. Jego celem jest ochrona mózgu przed wtórnymi uszkodzeniami po udarze krwotocznym, który wynika z pęknięcia tętnicy i wylewu krwi do wnętrza mózgu.
BIOX-101 działa w unikalny sposób – łączy właściwości przeciwzapalne i przeciwzakrzepowe, ale bez zwiększania ryzyka dodatkowych krwawień. To potencjalny przełom w leczeniu udarów krwotocznych, który może poprawić wyniki terapii i zwiększyć szanse pacjentów na lepszą jakość życia po przebytym udarze.
Wsparcie i perspektywy rozwoju
Firma już prowadzi badania kliniczne fazy 2a w dziesięciu belgijskich ośrodkach specjalizujących się w leczeniu udarów. Pierwsze wyniki, oparte na analizie 16 pacjentów, mają zostać opublikowane w najbliższym czasie.
„Status leku sierocego to dla nas potwierdzenie, że nasze badania mają ogromną wartość i są traktowane bardzo poważnie przez organy regulacyjne” – podkreśla Marc Dechamps. „Dzięki temu możemy zwiększyć naszą widoczność zarówno w środowisku naukowym, jak i wśród inwestorów, co jest dziś niezmiernie istotne. Dodatkowo, uzyskujemy dostęp do nowych dotacji oraz bezpłatnych konsultacji naukowych, które będą nas wspierać na kolejnych etapach badań. Otwiera to także drzwi do programów przyspieszonej ścieżki zatwierdzenia leków, takich jak fast track w USA czy Prime w Unii Europejskiej, co może znacząco skrócić czas potrzebny na wprowadzenie terapii na rynek” – dodaje dyrektor generalny.
Kolejny krok – pozyskanie funduszy
Bioxodes planuje uruchomienie kolejnej rundy finansowania (seria B) w drugim kwartale tego roku, aby zabezpieczyć środki na dalszy rozwój terapii. Wstępne szacunki wskazują, że firma będzie potrzebować około 50 milionów euro na przeprowadzenie badania klinicznego fazy 2b, które jest konieczne do rejestracji leku. Jeśli wszystko przebiegnie zgodnie z planem, dopuszczenie terapii do użytku w Europie i Stanach Zjednoczonych może nastąpić jeszcze przed końcem tej dekady.
